"Ubat asid nukleik" menggunakan "asid nukleik," yang merujuk kepada bahan seperti DNA dan RNA yang mengawal maklumat genetik, sebagai ubat.Ini membenarkan penyasaran molekul seperti mRNA dan miRNA yang tidak boleh disasarkan dengan ubat tradisional berat molekul rendah dan ubat antibodi, dan terdapat jangkaan yang besar untuk ubat ini sebagai farmaseutikal generasi akan datang.Penyelidikan aktif sedang dijalankan secara global kerana ia dijangka membawa kepada penciptaan ubat-ubatan yang sebelum ini sukar dikawal.
Sebaliknya, telah ditegaskan bahawa pembangunan ubat asid nukleik mempunyai masalah yang perlu diatasi, termasuk "(i) ketidakstabilan molekul asid nukleik dalam badan," "(ii) kebimbangan terhadap tindak balas buruk ubat," dan "(iii) kesukaran dalam sistem penghantaran ubat (DDS)."Selain itu, syarikat Jepun ketinggalan dalam pembangunan ubat asid nukleik kerana monopoli paten dominan asid nukleik oleh syarikat di Eropah dan AS, menyebabkan gangguan terhadap pembangunan Jepun.
Ciri-ciri ubat asid nukleik
"Ubat asid nukleik" ialah teknologi penemuan ubat generasi akan datang dengan mekanisme tindakan yang berbeza sama sekali daripada produk farmaseutikal tradisional.Ia juga mempunyai keupayaan untuk dihasilkan dengan mudah pada molekul bersaiz sederhana dan potensi untuk mempamerkan keberkesanan dan keselamatan yang mengatasi ubat antibodi.Disebabkan ciri-ciri ini, terdapat jangkaan untuk ubat asid nukleik digunakan dalam kanser dan gangguan keturunan yang sebelum ini sukar untuk dirawat, serta dalam penyakit seperti influenza dan jangkitan virus.
Jenis ubat asid nukleik
Dadah asid nukleik yang menggunakan DNA dan RNA termasuk yang menyasarkan asid nukleik pada peringkat di mana protein disintesis daripada DNA genom (seperti mRNA dan miRNA) dan yang menyasarkan protein.
Jenis dan ciri ubat asid nukleik (ubat untuk profilaksis dan rawatan)
Terdapat ubat asid nukleik dengan jenis dan ciri yang berbeza mengikut sasaran dan mekanisme tindakan.
| taip | Sasaran | Tapak tindakan | Mekanisme tindakan | Ringkasan |
| siRNA | mRNA | Di dalam sel (sitoplasma) | belahan mRNA | RNA terkandas dua dengan belahan mRNA yang homolog denganjujukan (siRNA), RNA jepit rambut beruntai tunggal (shRNA), dsb.dengan kesan mengikut prinsip RNAi |
| miRNA | mikroRNA | Di dalam sel (sitoplasma) | penggantian mikroRNA | RNA beruntai dua, miRNA RNA jepit rambut berhelai tunggalatau mimiknya digunakan untuk menguatkan fungsi miRNA yang merosotoleh gangguan |
| Antisense | mRNA miRNA | Di dalam sel (dalam nukleus, sitoplasma) | mRNA dan degradasi miRNA, perencatan splicing | RNA/DNA terkandas tunggal yang mengikat kepada mRNA sasarandan miRNA menyebabkan degradasi atau perencatan,atau bertindak melangkau exon semasa splicing |
| Aptamer | Protein (protein ekstraselular) | Di luar sel | Perencatan fungsional | RNA/DNA untai tunggal yang mengikat protein sasarandengan cara yang sama dengan antibodi/DNA |
| umpan | Protein (faktor transkripsi) | Di dalam sel (dalam nukleus) | Perencatan transkripsi | DNA terkandas dua dengan urutan yang sama dengan tapak pengikatanuntuk faktor transkripsi, yang mengikat faktor transkripsidaripada gen yang terjejas untuk menindas gen sasaran |
| Ribozim | RNA | Di dalam sel (sitoplasma) | belahan RNA | RNA untai tunggal dengan fungsi enzim untuk mengikat dan membelahdaripada RNA sasaran |
| CpG oligo | Protein (reseptor) | Permukaan sel | Imunopotensi | Oligodeoxynucleotide dengan motif CpG (DNA untai tunggal) |
| Lain-lain | - | - | - | Ubat asid nukleiks selain daripada yang disenaraikan di atas yang bertindak untukmengaktifkan imuniti semula jadi, seperti PolyI:PolyC (RNA untai berganda)dan antigen |
Masa siaran: Jul-25-2023
